Palestra sobre Diabetes Cure Talk: Actualizações da investigação da ADA 2016

Ainda estamos a recuperar o fôlego após a enorme 76ª Conferência Científica da Associação Americana de Diabetes em Nova Orleães, onde a tecnologia e os tratamentos da diabetes e outras ciências assumiram um papel central (e ainda estamos a recuperar o fôlego). E quanto à investigação da cura, pode perguntar?

Lamentamos, ainda não há cura.

Mas o tema foi certamente abordado com alguma excitação, especialmente à luz das recentes manchetes sobre os próximos passos nos métodos biológicos para acabar de uma vez por todas com a diabetes.

Vimos uma mão cheia de apresentações de posters em # 2016ADA que falou sobre este progresso, embora não seja fácil controlar exactamente o quanto "debate sobre a cura" teve lugar este ano. Se olhar para a lista de centenas de Briefs científicos da ADA para a palavra "cura", apenas cerca de 18 posters aparecem, mas para serem precisos, teriam de incluir termos específicos como "ilhota" o "beta" e depois lê-los todos.

Depois da ADA, chegámos a alguns dos mais proeminentes investigadores que tendem a obter mais atenção quando o Cure Talk surge. Isto é o que está no nosso radar, a partir de meados de Junho de 2016:

SEM INSULINA, GRAÇAS AO GOTEJAMENTO

Este ano é importante para o Diabetes Research Institute (DRI) em Miami, uma vez que marca a 10º aniversário de três PCD que têm sido essencialmente "curado" e permanecem livres de insulina após receberem transplantes de ilhotas há uma década.

E com o DRI BioHub (um "mini-órgão" Com o primeiro aniversário de 10 anos da DRI, o grupo de investigação está a aumentar o número das suas histórias de sucesso com a introdução de uma técnica de engenharia biológica que imita o pâncreas nativo, que entrou em vigor no ano passado, o grupo de investigação está a aumentar o número das suas histórias de sucesso "sem insulina".

Assim que a grande conferência da ADA começou, chegou a notícia de que um homem italiano de 41 anos, diagnosticado com o tipo 1 há quatro décadas, tinha sido essencialmente curado e estava agora sem insulina, de acordo com o protocolo BioHub liderado por cientistas da DRI. Fundação. O comunicado de imprensa intitulado "O primeiro paciente europeu com diabetes tipo 1 está livre de insulinoterapia"Vale a pena ler.

Liderando essa investigação estão três cientistas italianos: Dr. Federico Bertuzzi, que dirige o Programa de Transplantação de ilhotas; Dr. Mario Marazzi da Unidade de Terapia de Tecidos; e Dr. Luciano De Carlis, director de Cirurgia Geral & Transplantação.

Dr. Camillo Ricordi, director do DRI e professor de Engenharia Biomédica na Universidade de Miami, diz que o instituto está muito entusiasmado com a "promissor passo em frente" na Europa, uma vez que confirma os resultados alcançados com o seu primeiro paciente. Wendy Peacock, O mesmo protocolo foi adoptado nos Estados Unidos em Agosto último.

Após o sucesso do transplante de Wendy BioHub, o DRI partilhou o protocolo com investigadores internacionais. A investigação mais recente valida os resultados iniciais e confirma que este processo de DRI funciona.

Estes dois PWD juntam-se aos outros três D-peoples que foram essencialmente curados através do trabalho da DRI, tendo recebido transplantes de ilhotas há 10 anos.

É claro que o acesso ainda é um grande problema e muito poucos transplantes de ilhotas estão a ocorrer, de acordo com o Dr. Ricordi, que falou sobre isto numa apresentação na ADA.

Entre os factores que limitam o acesso: o custo absoluto do procedimento e dos tratamentos, a exigência de imunossupressão sistémica crónica, colaboração global insuficiente, falta de reembolso do seguro e bloqueio do acesso às patentes de medicamentos.

O que se segue? Dr. Ricordi diz que um novo ensaio clínico está na fase final de planeamento, chamado Tratamento Imunitário de Preservação da Idade da Idade da Diabetes (DIPIT). O seu objectivo é parar o ataque auto-imune e preservar a função de ilhotas. Este ensaio será conduzido em múltiplos centros para acelerar a linha temporal, acelerar a recolha de dados e monitorizar o progresso.

A DRI também se concentrou no desenvolvimento de um fornecimento fiável e abundante de células produtoras de insulina, ou na regeneração das células existentes no corpo. Drs. Juan Dominguez-Bendala e Ricardo Pastori e a sua equipa publicaram dados críticos no ano passado sobre os resultados utilizando um único agente aprovado pela FDA, BMP-7, para converter tecido pancreático não endócrino em células produtoras de insulina. O seu trabalho representa a primeira vez que isto foi conseguido sem a utilização de qualquer manipulação genética.

Ouvimos que a DRI está a planear organizar uma sessão no voluntário Conferência “CWD Friends For Life a 6 de Julho, discutindo os seus ensaios clínicos e o seu trabalho. Wendy Peacock sem insulina estará lá, juntamente com um dos pacientes de transplante de ilhotas de há mais de uma década atrás, Chris Schuh. Dr. Juan Dominguez-Bendala apresentará também os resultados alcançados no ano passado com o BMP-7, bem como outras investigações centradas na ilha.

PESQUISA DE VACINA BCG PELO DR. DENISE FAUSTMAN

Há um ano, comunicámos que o Dr. Denise Faustman em Massachusetts estava finalmente pronta para iniciar a segunda fase da sua investigação clínica sobre uma possível vacina para curar a diabetes.

Para aqueles de vós que não estão familiarizados com o trabalho do Dr. Faustman, há muito que estuda algo chamado BCG (Bacillus Calmette Guerin), uma vacina genérica que existe há quase um século e que foi originalmente concebida para combater a tuberculose (TB). A ideia: o aumento da BCG poderia impedir o pâncreas de eliminar as células beta, permitindo às pessoas afectadas pela diabetes regenerar estas células produtoras de insulina. Ela fez um descoberta revolucionária em ratos em 2001, mas inicialmente não conseguiu replicar isso, e a sua investigação provocou uma forte controvérsia entre a comunidade médica e as organizações de investigação que duvidaram da sua abordagem.

Ela concluiu a Fase I da sua investigação em 2010, e estava pronta para passar à Fase II no ano passado.

Na mais recente ADA, o Dr. Faustman tinha dois cartazes científicos (1072-P y 1290-P) no ecrã que mostra as actualizações do seu trabalho. Ligámo-nos a ela após o evento NOLA, e ela disse-nos que o seu trabalho continua a avançar com sucesso.

A grande actualização: 120 do total de 150 pacientes do primeiro ensaio estão inscritos neste ensaio de Fase II, e 75 das pessoas com deficiências receberam pelo menos uma dose de BCG.

Neste ensaio, são doses múltiplas de BCG ou placebo em doentes com diabetes tipo 1 que vivem com a condição há 15-20 anos. Os participantes receberão 6 vacinas ou doses de placebo ao longo deste ensaio de cinco anos aprovado pela FDA.

Dr. Faustman está a considerar o A1C como o ponto final primário, medindo o sucesso do ensaio por quanto cai o A1C.

Sabemos que há um grande impulso para olha para além de A1C em ensaios clínicos e processos regulamentares. Quando perguntamos ao Dr. Faustman sobre este ponto relacionado com a sua investigação, observou que a sua equipa está a medir mais de sete biomarcadores, incluindo peptídeo C e Tregs (células T regulamentares), mas o biomarcador mais importante para a aprovação de medicamentos continua a ser o A1C.

“Muitas pessoas estão a olhar para além do A1C porque uma geração de ensaios do tipo 1 (e milhares de milhões de dólares) não conseguiu atingir o ponto final A1C e pensam que não é possível. É como mover as publicações de objectivos. Basicamente, estamos a chutar as balizas onde elas estão agora, e com base no seguimento a longo prazo nos ensaios BCG em todo o mundo, continuamos esperançosos ", ela diz.

Faustman observa também que vários outros ensaios BCG estão em curso a nível mundial, desde a avaliação da prevenção em recém-nascidos até aos ensaios de medicamentos em doentes de EM em Itália. Tudo isto é um importante trabalho relacionado, e os investigadores estão em contacto e partilham as suas descobertas para melhor determinar como a BCG está a trabalhar.

É claro que levará algum tempo até ouvirmos os resultados do seu julgamento de cinco anos. Mas no próximo ano, Faustman diz que a sua equipa apresentará dados de acompanhamento a longo prazo da Fase 1, que terão sido concluídos ao longo de sete anos até lá e mostrarão anos de dados de acompanhamento importantes. A sua investigação ainda está em modo de angariação de fundos, tendo angariado 20 milhões de dólares até à data. Faustman diz que a sua equipa também está à procura de mais voluntários para o estudo que possam ligar-se a eles através do website. FaustmanLab.org.

O CAMINHO DA ADA PARA PARAR A DIABETES

Uma sessão na ADA apresentou um punhado de investigadores a trabalhar como parte da prestigiada bolsa financiada por uma bolsa. Caminho para parar a diabetes programa. Entre eles estava o Dr. Thomas Delong, um investigador no Colorado que também vive com diabetes tipo 1, está a estudar os ataques do sistema imunitário do corpo e como as células beta são destruídas, na esperança de compreender porque é que isto acontece e o que pode ser feito para o evitar.

OUTRAS INVESTIGAÇÕES RELACIONADAS COM A CURA

Como foi referido, havia um punhado de outros cartazes na ADA que abordavam directamente a investigação da cura. Joshua Levy partilhou algumas perspectivas sobre o que viu e ouviu, e vale a pena verificar o seu posto.

No entanto, toda esta conversa curativa é frequentemente deturpada e exagerada, ou seja, as manchetes dos meios de comunicação são as seguintes:

"As células estaminais diabéticas foram simplesmente transformadas em células produtoras de insulina" (história aqui)

"Os cientistas encontram cura para a diabetes tipo 2 em roedores, não sabem como funciona" (história aqui)

"Os probióticos são uma cura para a diabetes? Pesquisa incrivel que deve ver" (história aqui)

Contudo, permanecemos cautelosamente optimistas graças aos avanços acima mencionados e a outros trabalhos sérios no sentido de uma cura, que incluem:

JDRF e ViaCyte: No início deste mês, JDRF lançou um vídeo com o chefe de missão da organização, Aaron Kowalski, que é também um colega de tipo 1, e fornece actualizações sobre a investigação relacionada com a cura. Isto inclui o dispositivo ViaCyte que mostra uma promessa preliminar de conversão de células precursoras pancreáticas em células produtoras de insulina que podem resistir ao ataque do sistema imunitário que leva à diabetes tipo 1.

D-Research Connection: é possível obter informações sobre outros projectos de investigação de cura mais pequenos e menos conhecidos Ligação de Investigação da Diabetes e o seu centro de financiamento online para a investigação da cura, que é apenas um fragmento de todos os esforços em curso em todo o mundo.

Aconteça o que acontecer a seguir, temos os cientistas que realizam esta investigação, que se dedicam a fazer a diferença para as pessoas com deficiência em todo o lado, a agradecer enormemente.

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