Cura da anemia falciforme com tratamento com células estaminais

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Uma terapia para a anemia falciforme poderia dar uma nova esperança às pessoas com a doença, embora o tratamento acarrete os seus próprios riscos.

Uma mulher canadiana declarado curado Este mês, após receber um transplante de medula óssea utilizando células estaminais da sua irmã. Ela é o primeiro adulto a ser curado da doença falciforme utilizando este método no Canadá. Manifestou a esperança de que a sua recuperação pudesse levar a que mais adultos fossem submetidos ao procedimento.

Até há alguns anos atrás, pensava-se que os transplantes de medula óssea eram demasiado tóxicos para adultos com doença falciforme. Nestes procedimentos, a quimioterapia mata a medula de um paciente antes de a substituir por uma medula de um doador.

Mas um estudo dos Institutos Nacionais de Saúde disse à Healthline, publicado em 2014, seguiu 30 pessoas com anemia falciforme entre os 16 e os 65 anos de idade que tinham sido submetidas a transplantes de medula óssea. A doença foi invertida em 26 deles.

Se o tratamento puder ser mais amplamente utilizado por adultos, poderá ajudar os pais a tentar tomar decisões difíceis sobre o tratamento de crianças com doença falciforme.

"O transplante de medula óssea funciona mais facilmente quanto mais jovem for, mas o problema é um par de anos de idade", disse o Dr. Charles Abrams, porta-voz da Sociedade Americana de Hematologia.

Alguns dos que têm a doença, disse ele, fazem muito melhor do que outros.

"Para alguns, a doença é absolutamente horrível desde o início, e outros têm uma doença mais branda", disse Healthline. "E nem sempre fazemos um bom trabalho de previsão de quem vai ter mais dificuldades".

Assumir o risco

Isso é importante, porque tratar a doença com um procedimento tão intenso como um transplante de medula óssea acarreta muitos riscos.

Abrams disse que uma pequena percentagem de pessoas morrerá, e outras ficarão inférteis.

"Portanto, não é um almoço gratuito", disse. "A maioria das pessoas não quer levar uma criança relativamente saudável, apesar de ter uma doença que é susceptível de causar muitos problemas mais tarde e de se submeter a um procedimento como este".

A maioria, disse ela, espera até mais tarde na vida. Nessa altura, o paciente pode não ser tão saudável ou capaz de tolerar o transplante.

No entanto, para alguns casos particulares, pode valer a pena o risco, como mostra o caso canadiano.

Revée Agyepong, 26 anos, submeteu-se ao procedimento em Calgary em Novembro.

"Quando Revée se aproximou de nós, aconteceu termos estado a pensar no transplante de células estaminais adultas para a doença falciforme com base nos resultados notavelmente bons que o Hospital Infantil de Alberta tem vindo a obter com os transplantes na população pediátrica", Dr. Andrew Daly, que conduziu o procedimento. como chefe do programa de transplante de medula óssea no Tom Baker Cancer Center, disse numa declaração.

"Ela cumpria todos os critérios necessários em termos de poder tolerar um transplante, mas, mais importante ainda, tinha um irmão que era 100% compatível", acrescentado.

Como a anemia falciforme ataca

De acordo com a Sociedade Americana de Hematologia., Cerca de 70.000 a 100.000 americanos têm anemia falciforme, também chamada doença falciforme. Afecta principalmente pessoas de ascendência africana.

Uma mutação genética faz com que os glóbulos vermelhos se formem em forma de foice anormal em forma de lua crescente.

Isso pode fazer com que o sangue fique preso nos vasos sanguíneos. Como resultado, alguns órgãos ou partes do corpo não recebem sangue suficiente, levando à dor, morte de órgãos vitais, doença renal ou ataques cardíacos.

A medula óssea é onde as células sanguíneas são formadas. Um transplante muda a medula óssea com a mutação genética que a faz produzir glóbulos vermelhos em forma de foice com medula de uma pessoa sem essa mutação.

“Teoricamente, se pudesse dar isto a toda a gente, poderia curar toda a gente da doença”, disse ele. E se não houvesse toxicidade, provavelmente fá-lo-íamos”, disse Abrams.

Ela disse que o procedimento de transplante foi descoberto quando um paciente com anemia falciforme recebeu um transplante para tratar a sua leucemia, e mais tarde descobriu que inverteu ambas as doenças.

Hoje, continua a ser a única cura potencial disponível para pessoas com anemia falciforme, disse, "embora haja outros em preparação".

Olhando para os tratamentos relacionados com o género

As terapias genéticas estão a ser desenvolvidas para tentar corrigir anomalias genéticas nos próprios genes dos pacientes sem os trocar.

Os investigadores vêem geralmente estes desenvolvimentos, utilizando a ferramenta de edição de genes CRISPR, como o futuro da cura da doença falciforme.

Ao longo dos últimos dois anos, os cientistas têm sido capazes de alterar genes células estaminais sanguíneas de pacientes com doença falciforme e transplantando-as em ratos. Várias instituições e empresas são alegadamente trabalhando na apresentação de pedidos para ensaios clínicos para testar mais estes métodos.

Quanto a potenciais novos tratamentos em preparação, a US Food and Drug Administration (FDA) disse não ser capaz de discutir "tratamentos que podem estar a ser analisados pela FDA, uma vez que se trata de informação confidencial".

Actualmente, existem apenas dois medicamentos aprovados pela FDA para tratar a doença falciforme.

Uma é a hidroxiureia. Pode agora ser utilizado em doentes com 2 anos de idade ou mais.

A outra é Endari. Em Julho, tornou-se o primeiro novo tratamento aprovado em quase 20 anos.

Os dois estão a trabalhar para reduzir a frequência de "crise" ou os graves surtos de dor e outras complicações que surgem da doença.

As transfusões de sangue são também utilizadas para tratar a anemia, a falta de glóbulos vermelhos saudáveis causada pela doença.

Mas Abrams disse: “Há muitas coisas muito excitantes no horizonte. O [transplante de medula óssea de células estaminais] é um deles, mas não é tão novo como os outros. Funciona em alguns pacientes, mas pode ser um caminho difícil”.

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